Gene Therapy

비정상적인 혈관 신생과 혈관 누출의 증가로 인해 혈관 망막 병증이 유발된다. 
당뇨병환자에서 높은 빈도로 일어나는 망막병증으로 당뇨성 망막병증과 당뇨성 황반변성이 있으며, 시력감소 및 실명에 까지 이를 수 있다. 
또한, 나이가 들어감에 따라 혈액 순환장애와 혈관 누출에 의한  황반의 퇴화로  발생하는 노인성 황반변성은 중앙 시력의 어둡거나 흐릿한 영역과 색상 인식의 변화를 유발하고, 병의 진행됨에 따라 실명으로까지 이어진다.

타이로신 키나아제 수용체인 c-Kit은 당뇨병증 상태에서 줄기세포 인자(SCF)에 의해 활성화된다. 

활성화된 SCF / c-Kit 기전은 혈관 누출 및 혈관의 신생을 증가시켜 혈관 망막 병증을 유발한다. 

와이디생명과학은 약물 재창출 전략을 활용하여 망막혈관질환의 신규 타깃인 c-Kit을 대상으로 YD312 (First-in-Class)를 개발하였다.

경구용 약물로 개발되고 있는 YD312는 c-Kit의 기전을 억제하여 혈관 누출 및 혈관신생을 억제한다. 

또한, 기존 주사제 방식의  치료제(항VEGF  약물)가 가지지 못하는 투약의 편의성을 가지고 있어 망막혈관질환 환자들의 투약 순응도를 높일 수 있는 경쟁력 있는 치료제이다. 

따라서, 기존 주사제방식의 치료제를 대체하거나, 투여 간격을 연장하기 위한 보조 치료제로서의 활용 가능성도 높다.